用基因編輯人造胰腺? CRISPR Therapeutics和 ViaCyte達(dá)成戰(zhàn)略合作
2018年9月18日凌晨,瑞士CRISPR Therapeutics和 美國(guó)ViaCyte宣布達(dá)成戰(zhàn)略合作。他們將共同開發(fā)用于疾病治療的同種異體干細(xì)胞療法。此次交易金額高達(dá)2500萬美元,ViaCyte將與CRISPR Therapeutics共同開發(fā)能夠治療糖尿病的同種異體干細(xì)胞產(chǎn)品。
根據(jù)協(xié)議,ViaCyte將獲得1500萬的專利授權(quán)費(fèi)用,CRISPR Therapeutics可自行決定是用現(xiàn)金還是股票支付。另外,ViaCyte還可以通過接受可轉(zhuǎn)換期票的形式獲得額外的1000萬美元。
ViaCyte是一家位于圣地亞哥的一家再生醫(yī)學(xué)公司,目前是該領(lǐng)域的領(lǐng)袖。大部分糖尿病患者都通過注射胰島素藥物來緩解病情。醫(yī)學(xué)界還嘗試過通過移植活體胰腺來徹底治療,但由于排斥反應(yīng),效果一般。
ViaCyte則另辟蹊徑,他們?cè)谌祟愂飞系谝淮螄L試用人類胚胎構(gòu)建一個(gè)胰腺細(xì)胞設(shè)備,通過人工制造的“新胰腺”治療糖尿病。
CRISPR Therapeutics作為CRISPR領(lǐng)域的三大上市公司之一(Editas、IntelliaTherapeutics),致力于為嚴(yán)重疾病提供基因藥物。
該項(xiàng)目的目的是利用CRISPR-Cas9來開發(fā)可以逃逸免疫系統(tǒng)的同種異體干細(xì)胞。ViaCyte的候選產(chǎn)品是基于干細(xì)胞的胰島細(xì)胞替代療法。主要候選產(chǎn)品PEC-DirectPEC-Direct可將ViaCyte的PEC-01?胰腺祖細(xì)胞通過可植入裝置直接提供給血管化細(xì)胞。與同時(shí)維持免疫抑制療法一起使用,PEC-Direct能夠?yàn)闉榧毙晕<吧牟l(fā)癥患高風(fēng)險(xiǎn)的1型糖尿病患者提供持續(xù)的功能治療。
在該公告發(fā)布的上一周,聯(lián)邦法院小組將University of California Berkeley(加州大學(xué)伯克利分校)和Broad 研究所的一項(xiàng)專利訴訟中支持Broad 研究所。盡管并未最終明確哪個(gè)機(jī)構(gòu)先發(fā)明了CRISPR-Cas9技術(shù),但聯(lián)邦法院的裁決認(rèn)為是Broad 研究所最早取得專利,這也讓加州大學(xué)伯克利分校幾乎沒有上訴可能。
CRISPR Therapeutics聯(lián)合創(chuàng)始人Emmanuelle Charpentier就來自加州大學(xué)伯克利分校。她與CRISPR 專利大戰(zhàn)的主角之一Jennifer Doudna曾同屬一個(gè)實(shí)驗(yàn)室。
Doudna和張鋒分道揚(yáng)鑣后,都聲稱是自己發(fā)明了CRISPR技術(shù),Doudna一直稱 Charpentier與自己共同享有這一榮譽(yù)。CRISPR Therapeutics的授權(quán)也來自加州大學(xué)伯克利分校。
除了CRISPR Therapeutics以外,Intellia Therapeutics和Caribou Biosciences都獲得了加州大學(xué)伯克利分校的技術(shù)許可,而Editas Medicines則獲得了Broad研究所的許可。
不過,從上周表現(xiàn)來看CRISPR Therapeutics,Intellia和Editas都未受到太大影響。不過,截止發(fā)稿時(shí),CRISPR Therapeutics從開盤的55.31美元下降到了50.32美元,出現(xiàn)了9.1%的下滑。

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