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基因治療又現(xiàn)曙光：FDA批準(zhǔn)首個(gè)可沉默RNA的基因藥物

2018-08-15 06:50

核糖核酸（RNA）分子“引導(dǎo)”我們的身體產(chǎn)生某些蛋白質(zhì)。RNA干擾背后的想法是可以開發(fā)小分子來中和這些RNA信使，有效地沉默那些可能導(dǎo)致有害健康影響的某些基因的表達(dá)。這些破壞性分子被稱為小干擾RNA（siRNA）。近日，據(jù) 外媒報(bào)道美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)了第一種利用這種方法進(jìn)行成人臨床治療的藥物。這種藥物用于遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）患者。

在突破性發(fā)現(xiàn)說明RNA干擾如何用于“沉默”某些基因近20年后及相關(guān)研究獲得諾貝爾獎(jiǎng)十多年之后，這些siRNA臨床治療的開發(fā)速度比最初希望的要慢，研究人員在過去二十年中花費(fèi)了大量時(shí)間尋找將這些分子傳遞到特定靶器官的有效方法，并產(chǎn)生可以保護(hù)siRNA免于降解的納米粒子。

美國(guó)食品和藥物管理局最新批準(zhǔn)的這種siRNA藥物具有開創(chuàng)性，但只能用于一種僅在全球約50，000人患有的罕見疾病上。該藥物被稱為Onpattro（patisiran），其能破壞產(chǎn)生轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白的RNA機(jī)制，這是一種促進(jìn)體內(nèi)淀粉樣沉積物積聚的蛋白質(zhì)。FDA批準(zhǔn)僅指定新藥用于治療成人患者，由hATTR引起的周圍神經(jīng)疾�。ǘ喟l(fā)性神經(jīng)�。┌Y狀。該疾病還會(huì)導(dǎo)致心臟功能下降。

這款藥物背后的研發(fā)公司Alnylam稱在后期試驗(yàn)中還有三種siRNA藥物，希望在未來一到兩年內(nèi)獲得批準(zhǔn)用這些藥物進(jìn)行治療。在獲得FDA批準(zhǔn)的同時(shí)，歐盟將很快批準(zhǔn)Onpattro供公眾使用。雖然目前每位患者每年需花費(fèi)45萬美元來進(jìn)行持續(xù)治療。該公司保證如果藥物不能在某些患者身上發(fā)揮作用，其將向承保人提供報(bào)銷系統(tǒng)。聽上去倒有幾分國(guó)內(nèi)保健品廣告的風(fēng)范，當(dāng)然如果真有奇效還是功德一件。